Elevidys é o medicamento mais caro de toda a base da Anvisa: R$ 13.274.524,58 por dose única, terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne. Para um remédio nesse preço, o Saúde às Claras mediu quanto a ciência já publicou sobre a substância — delandistrogeno moxeparvoveque soma 57 artigos no PubMed, 3 deles ensaios clínicos controlados. Não é o volume que chama atenção: é o resultado do principal desses ensaios.
O EMBARK, estudo de fase 3 desenhado para confirmar o benefício clínico, falhou no desfecho principal. A escala que mede função motora (NSAA) mostrou diferença de 0,65 ponto entre quem tomou o remédio e quem tomou placebo — estatisticamente sem significância (p=0,24). A aprovação nos Estados Unidos, em 2023, veio por outra via: a FDA aceitou um biomarcador substituto (nível de expressão da proteína micro-distrofina) no lugar do desfecho clínico. Em 2024, mesmo com o EMBARK já reprovado, a agência ampliou a indicação — e fez isso depois que Peter Marks, então diretor do setor de terapias biológicas da FDA, anulou a recomendação de rejeição de equipes técnicas de revisão, nas duas rodadas.
Em uso comercial — fora de ensaio clínico, já no mercado — dois pacientes morreram de falência hepática aguda, em março e junho de 2025. A FDA respondeu com tarja preta nova e restringiu a indicação a pacientes ainda capazes de andar.
No Brasil, o desfecho chegou em agosto: em 21/08/2026, a Anvisa cancelou o registro do Elevidys — a pedido da própria Roche, que assumiu não ter dados suficientes para manter o registro condicional concedido em dezembro de 2024. A distribuição já vinha suspensa desde julho de 2025 por segurança. A base de dados abertos que alimenta este site ainda não refletia o cancelamento no fechamento desta reportagem — a atualização é mensal e deve corrigir na próxima competência; até lá, a página deste medicamento no Saúde às Claras pode mostrar situação "ativo" por um mês além da realidade.
O episódio brasileiro já vinha de atrito antes do cancelamento. A Conitec, que decide o que entra no SUS, emitiu parecer preliminar contrário à incorporação em 2025, com impacto orçamentário estimado em R$ 9,3 bilhões em cinco anos para cerca de 4.100 crianças — a decisão final do plenário não foi encontrada nesta apuração. Enquanto isso, uma reclamação no STF (Rcl 68709) chegou a reunir 55 ações judiciais pedindo o remédio pelo SUS ou por planos de saúde, 13 delas com liminar concedida — número de 2024, que tende a ter crescido desde então.
Nenhum desses números, sozinho, decide se o Elevidys funciona: doença rara é o cenário em que agências aceitam desenho de estudo mais frouxo, e substituto biológico no lugar de desfecho clínico é rota prevista, não atalho irregular. O que a linha do tempo mostra é outra coisa — o ensaio decisivo falhou, a aprovação avançou por decisão de um único diretor contra sua própria equipe técnica, mortes apareceram fora do ensaio, e a fabricante pediu para tirar o produto do mercado brasileiro sete meses depois de ampliar a indicação nos Estados Unidos. Ver sobre os dados para como este site mede evidência científica e por que contagem de artigo não é veredito de eficácia.